En los últimos años, ha comenzado a aparecer una nueva generación de terapias basadas en la edición genética, impulsadas por los primeros resultados obtenidos con ciertos tratamientos que han pasado las evaluaciones clínicas tan exigentes que normalmente se suelen tratar en materia de salud. La posibilidad de editar genes ha dejado de ser un concepto teórico para convertirse en una práctica real que está sentando los cimientos de una revolución médica que promete cambiar muchas cosas, aunque su aplicación aún tiene delante obstáculos debido al coste, la complejidad y el tiempo que demandan estos procedimientos. Por esto, algunos países como China están realizando enormes inversiones en el asunto.La edición genéticaDespués de su aprobación inicial en el Reino Unido en noviembre de 2023, y pocos días más tarde en Estados Unidos, Casgevy se ha posicionado como un ejemplo clave de estas nuevas herramientas, tomando como base la técnica CRISPR-Cas9, uno de los sistemas más avanzados en edición de genes. Este tratamiento ha mostrado su eficacia en enfermedades hereditarias graves de la sangre, como la anemia falciforme y la beta-talasemia. En ambas, la estrategia se centra en reactivar la producción de hemoglobina fetal al inactivar un elemento genético que funciona como un interruptor. La reinstauración de la hemoglobina fetal ha demostrado reducir las consecuencias clínicas de estos trastornos, en especial el dolor crónico en el caso de la anemia falciforme y la dependencia de transfusiones en la beta-talasemia.Los datos presentados en distintos congresos científicos han aportado información realmente interesante para todos nosotros …